Se abre una vía de esperanza en la lucha contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica. Una enfermedad que afecta a unas 4.000 personas en España con unos 900 nuevos casos diagnosticados cada año. La vía de investigación de Molefy Pharma y del CSIC está generando gran expectación ahora que han comenzado los ensayos clínicos. La alteración de la proteína TDP-43 que aparece en el 97% de los pacientes con ELA juega un papel determinante en el deterioro e incluso la muerte de las neuronas motoras. La disfunción de esta proteína da lugar a los síntomas de la ELA. Molefy Pharma, con las investigadoras Carmen Gil y Ana Martínez, trabaja con la molécula AP-2 que podría curar la ELA al devolver a la proteína TDP-43 a su función normal preservando así las neuronas motoras.
Los ensayos preclínicos fueron un éxito y ya ha comenzado la fase 1 clínica con pruebas en voluntarios sanos. Estas primeras pruebas tienen como objetivo comprobar que el compuesto no produce efectos adversos. Está previsto que en 2027 comiencen las pruebas en pacientes con ELA. Una fase que determinará si el compuesto actúa en el cerebro y en qué condiciones. Es el inicio de un largo camino que requerirá mucho trabajo de investigación, mucho tiempo (cinco años al menos) y mucha financiación. Quizá podamos ver resultados en el próximo lustro con un compuesto que podría ralentizar el avance de la Esclerosis Lateral Amiotrófica o incluso curarla. Aquí puedes ver nuestro reportaje con entrevistas a las investigadoras del CSIC y cofundadoras de Molefy Pharma, Ana Martínez y Carmen Gil:
