El evento BioSpain 2026 ha dedicado una mesa de debate a los tratamientos de enfermedades neurodegenerativas como la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Una enfermedad que, aunque no afecta a mucha gente, sí plantea importantes desafíos científicos, clínicos y sociales. En los últimos tiempos se están produciendo avances significativos en biología molecular, fármacos, biomarcadores, medicina de precisión y enfoques terapéuticos que están transformando el panorama de la investigación y la atención neurológicas. Ejemplo de ello es la molécula AP-2 de Molefy Pharma que es capaz de regular a la proteína TDP-43 presente en el 97% de los pacientes de ELA.
La mesa redonda de BioSpain ha reunido a destacados expertos del ámbito académico, la biotecnología y la práctica clínica para debatir sobre las últimas innovaciones que impulsan el desarrollo de terapias de nueva generación para el tratamiento de la ELA. En el coloquio participaron Ana Martínez (investigadora del CSIC y cofundadora de Molefy Pharma); Yosu Vara (director de química y manufacturación de Quimatryx) y Adolfo José López de Munain (director científico de CIBERNED del ISCIII). Por su parte, Ana Díaz Emparanza de la Asociación DalecandELA fue la moderadora del debate. La charla se ha centrado en las estrategias terapéuticas emergentes y en el papel fundamental de la investigación «traslacional» para acelerar su llegada a los pacientes.
Los desafíos para que las terapias lleguen al mercado: conocimiento, financiación y regulación
El problema de las enfermedades neurodegenerativas no es únicamente encontrar nuevos tratamientos, sino conseguir que el conocimiento científico se convierta en diagnósticos y terapias dentro de unos plazos compatibles con la urgencia sanitaria. En Europa, ese recorrido está condicionado por tres cuellos de botella que se retroalimentan: conocimiento y datos todavía incompletos, financiación insuficiente para atravesar el llamado “valle de la muerte” entre investigación y mercado, y un entorno regulatorio lento.
Ana Martínez Gil (CSIC-Molefy) ha dejado claro que, a su juicio, los grandes retos en España para el desarrollo de estas terapias son el «conocimiento y el dinero». Puso como ejemplo su investigación de la molécula AP-2 frente a la ELA que generó el conocimiento en el CSIC pero que tuvo que dar el salto al ámbito empresarial con Molefy Pharma para que dicha investigación consiguiera la financiación necesaria y avanzara. Actualmente, se encuentra en la fase 1.
El primer obstáculo: todavía no conocemos suficientemente la enfermedad
En enfermedades como Alzheimer, Parkinson o ELA, el conocimiento científico ha avanzado mucho, pero la complejidad biológica sigue siendo uno de los principales problemas. En Alzheimer, por ejemplo, la investigación actual describe la enfermedad como un proceso heterogéneo en el que interactúan mecanismos relacionados con proteínas, inflamación, metabolismo y sistema vascular, además de distintas patologías coexistentes. Esto dificulta identificar un único mecanismo responsable y obliga a desarrollar biomarcadores capaces de determinar qué está ocurriendo en cada paciente y en qué fase de la enfermedad.
El problema no es solamente generar más conocimiento, sino conseguir que ese conocimiento se pueda compartir y utilizar. La propia Comisión Europea ha identificado como barrera para el desarrollo de tratamientos neurodegenerativos la falta de acceso a muestras longitudinales de calidad, datos clínicos bien caracterizados y sistemas interoperables para compartirlos. Muchos datos y muestras procedentes de investigaciones anteriores permanecen distribuidos entre instituciones y proyectos, lo que dificulta su reutilización para descubrir y validar biomarcadores.
El segundo cuello de botella: financiar el salto del laboratorio al paciente
El segundo problema aparece cuando una investigación prometedora deja de ser un resultado científico y necesita convertirse en un medicamento, una terapia o una herramienta diagnóstica. Ahí entran los ensayos clínicos, la generación de datos regulatorios, la producción y, finalmente, la llegada al mercado. Es un proceso largo, caro y con una elevada probabilidad de fracaso, precisamente en un sector en el que las compañías necesitan grandes cantidades de capital durante años antes de obtener ingresos.
Europa genera investigación de primer nivel y, sin embargo, tiene dificultades para convertirla en compañías capaces de crecer y desarrollar productos hasta las últimas fases. La Comisión está intentando corregirlo con iniciativas como el Biotech Act y BioTechEU, que pretende movilizar hasta 10.000 millones de euros de inversión en biotecnología durante 2026-2027.
El acceso a la financiación necesaria es mucho más difícil en Europa que en otros lugares como en Estados Unidos donde cuentan, por ejemplo, con una estrategia nacional de financiación de la investigación contra el alzheimer. Según el Instituto Nacional de Salud americano, cada año se destinan 5.100 millones de dólares a la investigación de enfermedades neurodegenerativas. A esta inversión a nivel federal, se suman las inversiones de cada estado (como la de Texas de 3.000 millones) y de diferentes organizaciones privadas. Presupuestos que están a años luz de los europeos.
El tercer obstáculo: los tiempos de los ensayos clínicos
En las enfermedades neurodegenerativas, los plazos de la investigación tienen una consecuencia directa sobre los pacientes. Cada año que se tarda en desarrollar un tratamiento es un año en el que la enfermedad puede seguir avanzando y reducir las posibilidades de intervención. La media del proceso de ensayos clínicos total para enfermedades de esta índole va de los 10 a los 15 años.
Poner en marcha un ensayo clínico en Europa continúa siendo un proceso complejo. Aunque el sistema común de autorización (Clinical Trials Information System) ha permitido armonizar los procedimientos, persisten diferencias administrativas y éticas entre los Estados miembros que ralentizan los estudios multinacionales. El reto consiste en reducir los tiempos de autorización y facilitar el acceso de los pacientes a los ensayos a la par que se mantienen las garantías de seguridad. En patologías en las que el deterioro es progresivo, acelerar los procesos también es una cuestión de oportunidad terapéutica.
El reto para Europa: conectar las tres piezas
Los problemas aquí descritos enlazan el uno con el otro. Un biomarcador que no está suficientemente validado dificulta seleccionar pacientes para un ensayo; un ensayo complejo necesita más capital y tarda más en generar resultados; y si el proceso regulatorio se prolonga, aumenta el coste del desarrollo y disminuye el atractivo para los inversores.
El reto ahora es convertir una investigación científica que ya es competitiva internacionalmente en una cadena completa que vaya desde el conocimiento y los datos hasta el ensayo clínico, la financiación de las fases intermedias y finalmente el tratamiento. En las enfermedades neurodegenerativas el tiempo que se tarda en recorrer ese camino también se convierte en una variable científica y sanitaria a tomar en consideración por el impacto en la población y en las arcas públicas.
