{"id":2003,"date":"2026-09-16T16:59:29","date_gmt":"2026-09-16T14:59:29","guid":{"rendered":"https:\/\/infoimasd.com\/?p=2003"},"modified":"2026-09-17T11:07:30","modified_gmt":"2026-09-17T09:07:30","slug":"molefy-pharma-busca-socio-ap2-ela","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/infoimasd.com\/index.php\/2026\/09\/16\/molefy-pharma-busca-socio-ap2-ela\/","title":{"rendered":"Molefy Pharma, en b\u00fasqueda de un gigante farmac\u00e9utico para avanzar en el tratamiento con AP-2 frente a la ELA"},"content":{"rendered":"\n

Molefy Pharma, spin-off del CSIC participada por el grupo Arquimea, ha presentado su estrategia cient\u00edfica y empresarial en el desarrollo del f\u00e1rmaco AP-2 contra la Esclerosis Lateral Amiotr\u00f3fica (ELA).<\/strong> El tratamiento ya est\u00e1 en la fase 1 de ensayos cl\u00ednicos que, por el momento, marcha sin que se hayan producido efectos adversos en los voluntarios sanos. El CEO de Molefy Pharma, Alfonso Ega\u00f1a, ha avanzado en la presentaci\u00f3n que, de cara a una potencial Fase 2, la compa\u00f1\u00eda busca activamente un socio entre las grandes empresas farmac\u00e9uticas. <\/strong>Es la fase clave en la que se demuestra que el f\u00e1rmaco funciona realmente. <\/p>\n\n\n\n

\u00abOjal\u00e1 se produzcan expresiones de inter\u00e9s por parte de los grandes desarrolladores y nos pregunten si necesitamos ayuda\u00bb,<\/em> declara Ega\u00f1a. Molefy Pharma<\/a> busca un socio que impulse la fase cl\u00ednica con su conocimiento y experiencia en el campo del desarrollo farmac\u00e9utico y regulatorio:<\/strong> \u00abnos encantar\u00eda tener grandes expertos de desarrollo cl\u00ednico para <\/em>acelerar los procedimientos de decisi\u00f3n\u00ab. <\/em>Aparte de contribuir con este know-how<\/em>, una big pharma<\/em> tambi\u00e9n podr\u00eda aportar el m\u00fasculo financiero del que un proceso de esta \u00edndole precisa.<\/p>\n\n\n\n

La Fase 2, que previsiblemente tendr\u00e1 lugar en 2028, requiere recursos y experiencia regulatoria que superan lo que una biotecnol\u00f3gica como Molefy Pharma puede asumir en solitario.<\/strong> De ah\u00ed que la empresa haya decidido hacer expl\u00edcita esta necesidad de asociaci\u00f3n ante los medios. Que las compa\u00f1\u00edas de base cient\u00edfica cedan o compartan el testigo de las fases m\u00e1s avanzadas con las grandes farmac\u00e9uticas es un movimiento habitual y necesario en el sector. Es la forma de ganar la capacidad para navegar los complejos procesos regulatorios nacionales e internacionales.
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Ana Mart\u00ednez (investigadora del CSIC), Alfonso Ega\u00f1a (CEO de Molefy Pharma) y Carmen Gil (investigadora del CSIC). <\/figcaption><\/figure>\n<\/div>\n\n\n

La mol\u00e9cula AP-2, la candidata de Molefy Pharma frente a la ELA<\/h4>\n\n\n\n

Molefy Pharma estructura su estrategia alrededor de mecanismos biol\u00f3gicos compartidos por distintas enfermedades neurodegenerativas. En el 97% de los enfermos de ELA se observa la<\/strong> disfunci\u00f3n de la prote\u00edna TDP-43 que se desplaza fuera del n\u00facleo de la c\u00e9lula y ceja en su actividad habitual.<\/strong> Esta prote\u00edna forma agregados t\u00f3xicos que acaban con las neuronas motoras. Adem\u00e1s, puede generar mensajes celulares defectuosos, y reducir la producci\u00f3n de prote\u00ednas necesarias para la comunicaci\u00f3n y supervivencia de las motoneuronas.<\/p>\n\n\n\n

El hallazgo de las investigadoras del CSIC, Carmen Gil y Ana Mart\u00ednez <\/strong>(cofundadoras de Molefy Pharma) es que es posible reconducir dicha prote\u00edna con la mol\u00e9cula AP-2.<\/strong><\/a> Esta es capaz de modular a la prote\u00edna, devolverla a su lugar y a su actividad correspondiente.<\/strong> Este descubrimiento, de funcionar correctamente en seres humanos, frenar\u00eda, al menos, el avance de la enfermedad. <\/p>\n\n\n\n

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Resultados precl\u00ednicos favorables en modelos animales<\/h4>\n\n\n\n

En modelos celulares derivados de pacientes y en modelos animales, la mol\u00e9cula investigada mostr\u00f3 resultados prometedores. Se observ\u00f3 una reducci\u00f3n de esta fosforilaci\u00f3n, una recuperaci\u00f3n de la localizaci\u00f3n de TDP-43 y una preservaci\u00f3n de las motoneuronas.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00abEn los modelos precl\u00ednicos, AP-2 ha favorecido que TDP-43 recupere su localizaci\u00f3n y funci\u00f3n habituales, y ha mostrado una mayor supervivencia de las motoneuronas en modelos animales\u00bb<\/em>, ha se\u00f1alado la Dra. Carmen Gil. \u00abEstos resultados respaldan una estrategia dirigida a intervenir sobre uno de los mecanismos asociados a la progresi\u00f3n de la ELA, y no \u00fanicamente sobre sus consecuencias. Ahora ser\u00e1 el desarrollo cl\u00ednico el que determine si estos efectos pueden trasladarse a las personas\u00bb<\/em>, ha a\u00f1adido la investigadora.<\/p>\n\n\n\n

Fase 1 en marcha sin efectos adversos<\/h4>\n\n\n\n

AP-2 se encuentra actualmente en evaluaci\u00f3n dentro de un ensayo cl\u00ednico de Fase I<\/strong> con voluntarios sanos. Este ensayo est\u00e1 dirigido a caracterizar su perfil de seguridad<\/strong> y la farmacocin\u00e9tica.<\/strong> Aunque el estudio contin\u00faa en desarrollo, los datos obtenidos hasta la fecha muestran un perfil favorable al no haber habido ning\u00fan caso de efectos adversos. Estos resultados respaldan la progresi\u00f3n del programa cl\u00ednico.<\/p>\n\n\n\n

Est\u00e1 previsto completar esta primera fase a principios de 2027.<\/a> Posteriormente, la compa\u00f1\u00eda planea avanzar a una Fase 1 B en un peque\u00f1o grupo de pacientes con ELA.<\/strong> En esta etapa se obtendr\u00e1 informaci\u00f3n preliminar sobre la seguridad y la farmacocin\u00e9tica del compuesto en pacientes reales, un paso previo indispensable antes de plantear el salto a la Fase 2 para el que la compa\u00f1\u00eda ya busca socio.<\/p>\n\n\n\n

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